Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, nadir hastalıkların tedavisi için İstanbul'da yeni bir hastane kurulacağını, bu hastaneyle aynı kampüste bir de hücre ve gen tedavisinde kullanılan ilaçları üretecek tesisin bulunacağını duyurmuştu. SMA'lı çocuklar başta olmak üzere binlerce nadir hastalık yaşayan insanımızı yurtdışında tedavi çilesinden kurtaracak devrim niteliğindeki bu adımların temel taşları aslında 2 yıl önce atılmaya başlandı.
Ankara Üniversitesi (AÜ) bünyesinde, nadir hastalıklara yönelik ilaçlar ve yenilikçi yöntemlerin geliştirilmesi için Nadir Hastalıklar Uygulama ve Araştırma Merkezi, 2 yıldır faaliyetlerini sürdürüyor. Türkiye Yüzyılı'nda gen terapisi ve kök hücre tedavisinde tam bağımsızlık hedefinin altyapısı burada hazırlanıyor. SABAH, Türkiye'nin ilk nadir hastalıklar merkezini inceledi. Merkezin başkanı ve AÜ Tıp Fakültesi Öğretim Üyesi Prof. Dr. Fatma Tuba Eminoğlu şunları söyledi:
"Nadir hastalıkları daha iyi anlamak, altta yatan nedenini öğrenmek hem de tedavilerini sağlamak için klinik öncesi araştırmaları da kapsayan ilk merkezi kurduk. Faz 1, yani klinik araştırmaları da içinde barındıran ve teknolojik cihazlara sahip gelişmiş genetik ve biyokimya laboratuvarları da aynı müstakil bina içinde. Bu bağlamda yeni tedaviler geliştirilme aşamasında çalışmaların başladığı yer olacağız. Eskiden faz çalışmalarına katılmak isteyen hastaları yurtdışına göndermek zorunda kalıyorduk ama artık ülkemizde de gen terapilerini içeren klinik araştırmaları yapabileceğiz. Nadir hastalıkların yükünü belirlemeye yönelik çalışmalar yapmak, tanısı olmayan nadir hastalıklara tanı koymak, tedavi için de yeni ilaç çalışmalarında bulunmak ve alana hâkim sağlık personeli yetiştirmeyi amaçlıyoruz. İlk gen terapisi çalışmalarını buraya getirmek için görüşmelerimiz mevcut. Altyapımızla hastaların yurtdışına gitmesine gerek kalmayacak, tedaviyi Türkiye'de yapabilir duruma geleceğiz.
